국내 연구진이 ‘운동성 치매’라 불리는 파킨슨병의 진행을 막을 수 있는 메커니즘을 최초로 규명했다.

한국연구재단(이사장 조무제)은 김응국 교수(충북대) 교수 연구팀이 파킨슨병 환자들의 뇌 속엔 ‘인산화 효소인 PAK4’라는 유전자의 발현이 적다는 사실을 밝혀내고, 쥐를 이용해 해당 유전자를 치료한 뒤 증상이 완화되는 것을 확인했다고 30일 밝혔다. 

파킨슨병은 뇌의 흑질에 분포하는 도파민성 신경세포가 점차 소실되어 가는 퇴행성 신경계 질환이다. 노인성 치매와 함께 대표적인 뇌질환 중 하나이나, 근원적인 치료법은 현재 없는 상태이다. 

 　
연구팀은 도파민 신경세포에 PAK4 인산화 단백질이 존재하고 있으며, 이 단백질은 파킨슨병 환자의 도파민 신경세포에서 정상인에 비해 현저히 감소되어 있음을 최초로 밝혔다.

인위적으로 만든 파킨슨병 모델 쥐에서 PAK4 단백질의 발현이 감소돼 있음을 확인했으며, 실험동물 쥐의 도파민 신경세포에서 PAK4 단백질의 발현을 감소시키면 파킨슨병이 쉽게 유발되었다.

이러한 사실을 기반으로 파킨슨병 동물모델에 PAK4 유전자 치료를 시행했을 때 도파민 신경세포보호 및 행동 개선 효과가 관찰됐다.

특히 이번 연구결과는 파킨슨병의 새로운 치료법으로 세계적으로 관심을 받고 있는 유전자 치료법을 제시했다는 점에서 의미가 크다.

기존의 약물 치료가 증상의 개선을 목표로 하는 데 반해 PAK4 유전자 치료는 도파민 신경세포가 없어지는 것을 막아주는 근본적인 치료를 목표로 한다. 따라서 이 유전자가 지속적으로 발현되면 장기간에 걸쳐 치료효과가 나타나는 장점이 있다. 또 약물 치료의 부작용을 보완해 줄 수 있는 병합치료도 가능할 것이다.

김응국 교수는 “이 연구는 파킨슨병 동물 모델에서 PAK4 유전자 치료 효과로 도파민 신경세포가 보호되었을 뿐 아니라 개체 수준에서 파킨슨병의 특징적인 행동 이상이 개선되는 효과가 있음을 밝힌 것이다. 향후 후속 연구를 통해 PAK4 유전자 치료법을 사람에게 적용할 수 있다면 파킨슨병의 예방 및 치료에 기여할 수 있을 것으로 기대된다”라고 연구의 의의를 설명했다. 

이 연구성과는 미래창조과학부·한국연구재단의 기초연구사업(선도연구센터지원사업)의 지원을 받아 수행되었으며, 사이언스(Science)의 자매지인 사이언스 트랜스레이셔널 메디슨(Science Trnaslational Medicine) 11월 30일자에 게재됐다.